"Выключив" всего один ген, можно побороть серповидно-клеточную анемию. Это позволит сделать кровь вечно молодой. Известно, что недуг вызывает мутировавшая форма взрослого гемоглобина. Если повлиять на ген BCL11A, ответственный за переключение с эмбрионального гемоглобина на взрослый, то можно справиться с анемией.
Итак, мутировавшая форма взрослого гемоглобина образует длинные клейкие цепи красных кровяных клеток. Эти клетки способны забивать маленькие кровеносные сосуды, вызывая нехватку кислорода в органах и провоцируя боли. В особо тяжелых случаях серповидно-клеточная анемия приводит к летальному исходу. Если обмануть тело и заставить его производить эмбриональный гемоглобин, можно справиться с симптомами, ведь этот тип гемоглобина не образует клейкие цепи.
Но он вырабатывается только в ходе внутриутробного развития и в течение первых шести месяцев жизни. Эмбриональный гемоглобин привлекает больше кислорода, дабы плод мог легко забирать его из крови матери.
Стюарт Оркин из Гарвардской медицинской школы вместе с коллегами сумел убрать у мышей, предрасположенных к болезни, похожей на анемию, ген BCL11A. В итоге взрослые мыши производили более чем в 20 раз больше эмбрионального гемоглобина, в их крови почти не содержались серповидные клетки, а селезенка и почки, обычно страдающие при анемии, были здоровы.
Эксперты уверены: аналогичный подход сработает и в отношении людей.
Анемия, или малокровие - патологическое состояние, характеризующееся уменьшением концентрации гемоглобина и в подавляющем большинстве случаев числа эритроцитов в единице объема крови. Анемия возникает во все периоды жизни человека не только при различных заболеваниях, но и при некоторых физиологических состояниях, например, при беременности, в период усиленного роста, лактации.