Здоровье - медицинский портал Азербайджана

Одна доза будет стоить 3,5 миллиона долларов США, что сделает его самым дорогим лекарством в мире.

На первый взгляд, цена ошеломляет, но недавний анализ экономической эффективности препарата показывает, что это относительно «справедливая» цена за то, чего достигает лечение.

Hemgenix, с другой стороны, является одноразовым внутривенным препаратом, вводимым в разовой дозе за небольшую часть цены. Продукт переносится в организм с помощью вектора на основе вируса, который разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. Эта генетическая информация затем реплицируется клетками, распространяя инструкции для белка свертывания крови, известного как фактор IX.

После прохождения генной терапии частота неконтролируемых кровотечений у пациентов снизилась более чем на 50 процентов по сравнению с исходным уровнем.

Побочные эффекты включали головные боли, гриппоподобные симптомы и повышение уровня ферментов в печени, за всеми из которых врачи должны тщательно следить в будущем.

«Генная терапия гемофилии находится на горизонте уже более двух десятилетий. Несмотря на достижения в лечении гемофилии, профилактика и лечение эпизодов кровотечения могут неблагоприятно влиять на качество жизни людей», - говорит Питер Маркс, директор FDA.

«Одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с гемофилией B и представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения для тех, кто испытывает тяжелое бремя болезни, связанной с этой формой гемофилии».

В рамках этого назначения производитель Hemgenix, CSL Behring, имеет эксклюзивные права в течение следующих семи лет.