В 2021 году ученые закончили исследования и начали производство первого препарата для больных с прогерией Хатчинсона-Гилфорда - неизлечимого врожденного заболевания, напоминающего преждевременное старение. Препарат сможет увеличить продолжительность жизни больных детей.
Zokinvy – это первый медицинский препарат в мире от синдрома Хэтчинсона-Гилфорда (детской прогерии), редкого генетического заболевания, характеризующегося преждевременным старением организма. Производитель этого лекарства – американская фармацевтическая компания Eiger Biopharmaceuticals, известная своими разработками в лечении вирусного гепатита D.
Революционное лекарственное средство уже утвердило к использованию FDA – Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Революционное лекарственное средство уже утвердило к использованию FDA – Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Почему это открытие такое важное?
- Заболевание возникает, когда в результате генетической мутации в ядрах клеток-носителей изменяется форма белка. Поврежденный белок, называемый "прогерином", вызывает преждевременную гибель клеток. До сих пор лечение было нацелено на уменьшение проявлений и отсрочку осложнений.
- Дети с прогерией редко доживают до 15-ти лет. Zokinvy продлит им жизнь еще на несколько лет. Препарат предотвращает накопление дефектного прогерина, тем самым сводя к минимуму ущерб, который тот может нанести. Кроме того, снижает риск развития заболеваний сердца и костей, частых "спутников" прогерии.
www.bakumedinfo.com
< Предыдущая | Следующая > |
---|