Тяжело больной ребенок из Азербайджана Тунар Багиров вместе с родителями прилетел на лечение в Бостон. Малыш с рождения страдает спинальной мышечной атрофией (СМА) первого типа – самой смертельной болезнью среди детей. Из-за этой болезни ребенок не может ни сидеть, ни ползать, ни двигать ножками, ни даже держать голову, проводя все дни в лежачем положении.
Есть одно лекарство от этого недуга – укол Zolgensma, который вводится в организм однократно и на 98% возвращает больного к нормальной жизни. Это самое дорогое лекарство в мире, стоимость которого составляет $2 400 000.
После того, как определенная часть суммы была собрана на добровольной основе неравнодушными людьми, Фонд Гейдара Алиева призвал компании, работающие в частном секторе, присоединиться к акции по спасению Тунара от этой болезни. В конце апреля мать ребенка Сабина Алиева сообщила, что необходимая сумма была, наконец, собрана.
И после того как были решены вопросы с визой и получено приглашение из больницы Тунар с родителями отправился в США. Лечение Тунара проходит в Boston Children's Hospital.
Наша справка
Золгенсма — препарат от спинальной мышечной атрофии. Это принципиально новое средство для лечения СМА на основе генной терапии, предполагающее непосредственное воздействие на патологический механизм развития болезни. Активный компонент лекарства - онасемноген абепарвовек. Производством занимается компания AveXis.
Механизм действия связан с внедрением функционирующей копии генетического участка SMN для предотвращения дальнейшего развития патологии с помощью стойкого выделения соответствующего белка. Этот лекарственный протеин поступает в организм пациента путем введением AAV-вируса девятого серотипа, попадающего в нужную зону через гематоэнцефалический барьер.
www.bakumedinfo.com
< Предыдущая | Следующая > |
---|