Здоровье - медицинский портал Азербайджана

Поступает в продажу самое дорогое в истории США лекарство - стоимостью 850 тысяч долларов. Запомните это название: Luxturna. Отныне это самый дорогой препарат во всем мире. Его с начала этого года будет выпускать базирующаяся в Филадельфии фармацевтическая компания Spark Therapeutics, которая специализируется на генной терапии.

Как сообщает BakuMedinfo со ссылкой на сайт Bigpicture, в декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки – амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, обеспечивая частичное восстановление зрения.

Luxturna представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут. Сообщается, что достаточно единоразового применения препарата. В упаковке будет содержаться две дозы — по одной в каждый глаз (то есть по 425 тысяч долларов за дозу).

Тестирование доказало, что Luxturna действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты. Подсчитано, что в США с этим диагнозом вынуждены жить около двух тысяч человек.