Здоровье - медицинский портал Азербайджана

Британские врачи сообщают о прорыве в излечении гемофилии А - самой часто встречающейся формы гемофилии, ею больны 80 процентов всех страдающих этим заболеванием.  Гемофилия - врожденный генетический дефект, при котором организм не производит белок, необходимый для свертывания крови - фактор VIII. 

В больнице британской службы здравоохранения Barts Health NHS Trust 13 пациентов прошли курс генной терапии, после чего у 11-ти был зарегистрирован практически нормальный уровень этого белка.

Эта терапия проводится с помощью генетически модифицированной молекулы ДНК, или вирусного вектора, который содержит необходимую информацию фактора VIII. Этот вирусный вектор используется как почтальон, чтобы донести генетические инструкции в печень, которая затем начинает производить фактор VIII.

Во время самых первых клинических исследований низкие дозы генной терапии не возымели никакого воздействия. Год спустя лечение всех 13 пациентов, которым были впоследствии введены более высокие дозы, завершено, и у 11-ти из них наблюдается практически нормальный уровень выработки фактора VIII.

Руководитель этих клинических испытаний в больнице Barts и Лондонском университете королевы Марии профессор Джон Паси сказал: «Это огромное достижение. Это прорыв, поскольку сама мысль о том, чтобы нормализовать уровень (отсутствующего белка) у пациентов с тяжелой гемофилией, просто потрясает». «Это в корне меняет дело - предложить людям возможность вести нормальную жизнь, когда им через день приходилось колоть себе фактор VIII», - сказал профессор Паси.